Génterápiával a leukémia ellen
Első ízben alkalmazták sikeresen a génterápiát tumorsejtek megsemmisítésére krónikus limfoid leukémiában szenvedő betegeknél – az eredményeket a Pennsylvaniai Egyetem kutatói a New England Journal of Medicine, valamint a Science Translational Medicine című folyóiratokban ismertették.
A krónikus limfoid leukémia (CLL) a leggyakrabban előforduló felnőttkori leukémiatípus, amely a B-limfociták betegsége. DNS-károsodás következtében kontrollálatlan osztódásnak indulnak a B-sejtek, a tumorsejtek felhalmozódnak a csontvelőben, a nyirokcsomókban, valamint a vérben, kiszorítva ezzel a normális vérsejteket. A betegek zöme ötven év feletti, többségük férfi, de néha fiatalabb korban is jelentkezhet.
A tudósok évek óta próbálnak olyan eljárást kidolgozni, hogy az immunrendszer stimulálásával küzdjék le a daganatos betegségeket. Korábban csak korlátozott eredményeket értek el az immunreakcióban kulcsszerepet játszó egyik sejtféleség, az úgynevezett T-sejtek genetikai módosításában. A módosított sejtek rosszul reprodukálódtak, és hamarosan eltűntek a véráramból.
A Pennsylvaniai Egyetem tudósai, akik új hordozót, egy vírust választottak a géneknek a sejtekbe való bejuttatásához, a betegek saját vérsejtjeiből állították elő a „gyilkosokat”. A vizsgálatokban három, a CLL igen előrehaladott stádiumában lévő férfi beteg vett részt, akiknél már hatástalanná vált a korábbi terápia. Egyetlen reményük a csontvelő-átültetés vagy az őssejtbeültetés maradt, ám ezek a módszerek nem mindig hatékonyak, s az eljárásoknak komolyak a kockázatai is.
A három pácienstől vért vettek, majd kivonták a T-sejteket, amelyeket génmódosítással „megtanították” arra, hogy felismerjenek a tumorsejtek felületén lévő CD19 jelátvivő molekulát. Sejtek millióit juttatták vissza a betegek szervezetébe három infúzió során. Valóságos „sorozatgyilkos-hadsereget” vetettek be, amelyek megtámadták a tumorsejteket, s amikor végeztek velük, új daganatos sejtek ellen indultak támadásba. Korábban ismert volt, hogy a T-sejtek ily módon végeznek a vírusokkal, ám most első ízben sikerült megfigyelni daganatos betegeknél. A génmódosított T-sejteket még hónapokig ki lehetett mutatni a betegek szervezetében, s némelyek közülük úgynevezett memóriasejtekké alakultak át. E sejtek, emlékezve a korábbi fertőzésre, az antigén újbóli megjelenésére gyorsan aktiválódnak, és elpusztítják.
A három beteg közül kettő immár egy éve tünetmentes, a harmadik szervezete részlegesen reagált a terápiára. A Pennsylvaniai Egyetem kutatói ki szeretnék próbálni az eljárást a leukémiához kapcsolódó daganatféleségek kezelésére, valamint a hasnyálmirigy- és petefészekrák gyógyítására. Más intézmények a prosztata- és az agydaganatoknál vetnék be az eljárást.
A módszer biztonságosnak tűnik, bár – mint a kutatók rámutatnak – további vizsgálatok szükségesek. Mivel az eljárás érint némely egészséges immunsejt felületén lévő CD19 molekulákat is, a betegeknek havonta kell immunstimuláló gyógyszereket adagolni. (MTI/MNO)
